Lancet Oncol丨FDA批准抗癌药物Ⅲ期试验脆弱性的回顾性分析-肿瘤瞭望

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Lancet Oncol丨FDA批准抗癌药物Ⅲ期试验脆弱性的回顾性分析

作者:肿瘤瞭望日期:2019/7/19 10:52:31 浏览量:16370

试验结果的脆弱性指数（IE），即从无事件到导致统计意义丧失事件的最小变化数，可以为随机对照试验中阳性结果提供信心，表明在随机对照试验中报告的阳性结果是真实的。为了计算美国食品和药物管理局（FDA）批准的抗癌药物的随机对照试验的脆弱性指数，加拿大的几位学者对数据进行了研究分析，研究结果于2019年7月8日在线发表于

Lancet Oncology。（DOI: https://doi.org/10.1016/S1470-2045（19）30338-9）

研究者回顾性分析了2014年1月1日至2018年12月31日FDA批准的支持抗癌药物的Ⅲ期随机对照试验。采用1:1随机化的双臂研究和对于事件发生时间结果符合脆弱性指数的计算条件，其中包括将一个事件迭代相加添加到实验组（定义为阳性试验中事件数量较少的组），并同时从该组中减去一个非事件，直到失去正显著性（Fisher精确检验定义为p＜0.05）。

研究者最终确定了36项Ⅲ期随机对照试验，其中17项（47%）被纳入脆弱性指数分析。脆性指数中值为2（IQR：0-27）。17项试验中有9项（53%）的脆弱性指数为2或更低；在这些试验中，脆性指数是总样本量的1%或更少。在17项试验中的5项（29%）中，随访失败的数量超过脆弱性指数。

许多支持FDA批准的抗癌药物的Ⅲ期随机对照试验的脆弱性指数较低，这对得出它们优于对照治疗的结论的信心构成了挑战。脆弱性指数虽然不是一种效果的衡量指标，但它可能为评估临床试验数据的稳健性提供了一种额外的手段。

文章原文：

Del Paggio JC.The fragility of phase 3 trials supporting FDA-approved anticancer medicines: a retrospective analysis.Lancet Oncol 2019;:.DOI:10.1016/S1470-2045(19)30338-9

版面编辑：洪山责任编辑:彭伟彬

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